حقنة «إسكات الجينات» طريقة واعدة لعلاج ارتفاع الكوليسترول في الدم

وافقت هيئة صحية حكومية في  بريطانيا على جرعة جديدة لخفض الكوليسترول، ستُقدّم إلى 300 ألف شخص على مدار السنوات الثلاث المقبلة.

و بحسب مجلة «ساينس ألرت» العلمية، من المقرر إعطاء الدواء مرتين في السنة كحقنة. وسيُوصف بشكل أساسي للمرضى الذين يعانون من حالة وراثية تؤدي إلى ارتفاع الكوليسترول، أوأولئك الذين عانوا بالفعل من نوبة قلبية أو سكتة دماغية، أوأولئك الذين لم يستجيبوا بشكل جيد لأدوية أخرى لخفض الكوليسترول، مثل الستاتين. وكان هناك الكثير من الإثارة المحيطة بالموافقة على العقار، بسبب ما قد يكون قادرا على تحقيقه، ولأن الدواء يستخدم تقنية تُعرف باسم «إسكات الجينات».

وهذه تقنية علاجية ناشئة تعمل من خلال استهداف الأسباب الكامنة وراء المرض، بدلا من الأعراض التي يسببها. وتقوم بذلك عن طريق استهداف جين معين، ومنعه من صنع البروتين الذي ينتجه.
 
وتعمل عقاقير «إسكات الجينات» عن طريق استهداف نوع معين من الحمض النووي الريبي في الجسم، يسمى الرنا «المرسال». وعُثر على الحمض النووي الريبي في كل خلية من خلايا الجسم، ويلعب دورا مهما في تدفق المعلومات الجينية.

وعادة ما تُقدّم العلاجات الجينية باستخدام ناقل فيروسي - وسيلة شبيهة بالفيروسات تنقل الجينات إلى خلايانا بالطريقة نفسها التي قد يصيبها بها الفيروس. وحتى الآن، استُخدمت علاجات ناقلات الفيروس لعلاج اضطرابات الدم الوراثية النادرة والعمى الوراثي وضمور العضلات الشوكي.

وعلى الرغم من أن النواقل الفيروسية فعالة للغاية مع علاج واحد، فقد يكون من المستحيل إعطاء جرعة ثانية إذا لزم الأمر بسبب ردود الفعل المناعية. وبسبب هذا، فإن العديد من عقاقير إسكات الجينات التي يجري التحقيق فيها حاليا، تُسلّم باستخدام تقنية مختلفة. وتُعرف هذه العلاجات باسم العلاجات الجينية غير الفيروسية، وتوصل الدواء باستخدام جسيم نانوي يحميه من التدهور في الدم بحيث يمكن توصيله على وجه التحديد إلى الهدف - مثل الكبد.

ويبدو أن علاجات إسكات الجينات التي تقدمها نواقل غير فيروسية تبشر بالخير، حيث يمكن إعطاؤها عدة مرات مع آثار جانبية محدودة. ومن المثير للاهتمام، على الرغم من ذلك، أن جرعة الكوليسترول لا تُدفن داخل جسيمات نانوية أو يتم توصيلها مع ناقل فيروسي.

ويدرس الباحثون أيضا ما إذا كانت علاجات إسكات الجينات يمكن أن تكون مفيدة في علاج الاضطرابات العصبية والدماغية، مثل الزهايمر.

ويستخدم كل علاج من علاجات إسكات الجينات تقنيات مماثلة للأدوية الأخرى الموجودة حاليا - من خلال استهداف جين أو بروتين معين وإيقاف تشغيله. ولكن في حالة السرطان، نظرا لأنه معقد جدا، فقد يلزم استهداف العديد من البروتينات المختلفة.

وستحتاج تقنيات إسكات الجينات لتثبت فعاليتها في المزيد من التجارب السريرية قبل أن تُطرح للاستخدام على نطاق أوسع.

يذكر أن هذا التقرير الذي نشرته «روسيا اليوم» أعدّ بمشاركة أريستيدس تاغالاكيس، محاضر في توصيل الجينات وطب النانو، من جامعة إيدج هيل.

طباعة